Plein écran
La petite Pia, atteinte d’amyotrophie spinale, une maladie héréditaire mortelle. Son sort a ému la Belgique entière qui s’est mobilisée pour tenter de la sauver. © Photonews

Le fabricant du Zolgensma se défend: “1,9 million d’euros, c'est le juste prix”

Mise à jourPourquoi un médicament a priori capable de sauver la vie d’un enfant coûte-t-il la somme astronomique de 1,9 million d’euros? Cette question, la plupart des Belges se la posent depuis quelques jours et l’appel aux dons des parents de la petite Pia, atteinte d’amyotrophie spinale, une maladie héréditaire mortelle. Le fabricant de ce médicament, désigné comme le plus cher du monde, réagit pour la première fois dans les colonnes du journal Het Laatste Nieuws et répond aux nombreuses critiques émises par la population. Morceaux choisis.

Rudolf Van Olden, porte-parole d’AveXis, le fabricant américain du Zolgensma, rappelle à nos confrères que le prix évoqué dans les médias est celui fixé aux États-Unis (2,1 millions de dollars, ce qui équivaut à 1,9 million d’euros) puisque le médicament n’a pas encore été approuvé en Europe. Cela dit, selon le porte-parole de la filiale du groupe pharmaceutique Novartis, ce montant n’est pas exagéré et est d’ailleurs “rentable” pour le patient. Contrairement aux autres traitements contre l’amyotrophie spinale (ou “SMA”, pour "spinal muscular atrophy”), une seule injection de Zolgensma est nécessaire. “Par conséquent, le coût initial est plus élevé, mais, sur le long terme, le prix est inférieur à celui des autres traitements”, justifie le communicant. 

“Il faut oser regarder plus loin” que le prix

Cela dit, la start-up américaine comprend que le prix demandé pour son médicament peut être un obstacle pour de nombreux malades mais, selon son porte-parole, il faut "oser regarder plus loin.”

Le groupe Novartis a réalisé un bénéfice net de 11,4 milliards d’euros l’an dernier, augmentant ses marges par la même occasion. Le Zolgensma n’aurait-il pas pu être moins cher? “Nous voulons mettre notre thérapie génique à disposition du plus grand nombre de patients, c’est notre conviction", assure Rudolf Van Olden. “Cela étant, nous avons estimé que le prix fixé aux États-Unis est juste en raison de ce qu’apporte notre produit, pour le patient et pour la société en général”, ajoute-t-il.

Un remède miracle, vraiment?

Les parents de la petite Pia ont placé de grands espoirs dans le Zolgensma. Mais est-ce vraiment un remède miracle? En effet, des doutes subsistent sur son efficacité. “Cela dépend principalement du moment où vous commencez le traitement”, rappelle M. Van Olden. “Le Zolgensma corrige le gène anormal des motoneurones, les neurones qui gèrent les actions motrices [...] Après une seule goutte de notre produit, ce gène est réparé et les dommage s’arrêtent. Il est donc primordial de commencer le traitement le plus tôt possible car les cellules qui meurent  après la naissance ne peuvent être “ressuscitées.” Rudolf Van Olden insiste dès lors sur l’importance du test néonatal de piqûre de talon ou “test de Guthrie.” Un dépistage qui est, rappelons-le, automatique en Wallonie, mais pas en Flandre, où est née la fillette. 

Que pense AveXis de l’engouement autour du sort de la petite Pia? “En tant qu’entreprise, nous ne pouvons pas réagir aux situations individuelles des patients”, répond Rudolf Van Olden. “Mais personnellement, j’admire l’abnégation de ses parents qui ont réussi à porter la maladie de leur fille à l'attention d’un si large public. Je suis également impressionné par la générosité des Belges.”

L’entreprise pouvait-elle aider la famille de Pia? “Légalement, nous ne pouvions rien faire”

L’entreprise ne pouvait-elle pas aider cette famille, via un programme d’usage compassionnel? Cela permettrait à Pia et autres enfants malades d’être traités gratuitement en attendant le remboursement par la sécurité sociale. “Malheureusement, nous ne pouvions rien faire”, déplore Rudolf Van Olden. Il rappelle qu’un tel programme ne peut être lancé que si aucun autre traitement n'est disponible. Or, en Belgique, le médicament Nusinersen (commercialisé sous le nom de Spinraza, NDLR) est déjà sur le marché et est d’ailleurs remboursé depuis l’année passée. “Dans pareil cas, la loi nous interdit de lancer un programme gratuit. Ni Novartis ni AveXis ne peuvent changer cela”, se défend le porte-parole.

Maggie De Block a demandé, en vain, la possibilité d’un usage compassionnel

La ministre de la Santé, Maggie De Block, a demandé au groupe pharmaceutique Novartis la possibilité d’un usage compassionnel du Zolgensma pour la petite Pia, a-t-elle expliqué jeudi à la Chambre en réponse à neuf questions orales. 

Novartis a refusé, a-t-elle indiqué. La ministre a regretté cette attitude: la recherche qui a mené à la conception du médicament a été financée en partie par des fonds publics en France.

A l’entendre, la marge de manoeuvre des pouvoirs publics dans ce genre de dossier est étroite. Lorsqu’un médicament est enregistré par l’Agence européenne, une procédure doit encore être suivie en Belgique pour s’assurer de la sécurité du médicament et négocier son prix. Elle peut durer de 6 mois à un an et demi.

Pour la ministre, l’intervention financière directe de l’Etat dans des cas particuliers, quand un médicament n’est pas remboursé, n’est pas souhaitable car elle donnerait “le signal” aux sociétés pharmaceutiques qu’elles peuvent oublier les procédures menant au remboursement d’un médicament.

Plein écran
© BELGA
Plein écran
Les parents de Pia ont réussi à réunir la somme nécessaire pour payer le traitement de leur petite fille atteinte d’amyotrophie spinale. © Photo News
  1. Appel aux dons pour la petite Zoélia,  atteinte d'une maladie rare

    Appel aux dons pour la petite Zoélia, atteinte d'une maladie rare

    La petite Zoélia, deux ans et demi, est atteinte de la maladie de Tay-Sachs, une maladie neurodégénérative rare pour laquelle il n’existe aucun traitement. Inspirés par l’élan de solidarité pour la petite Pia, les parents de Zoélia font également un appel aux dons afin de récolter assez d’argent pour participer à des essais cliniques aux États-Unis dans l’espoir de rallonger voire sauver la vie de leur enfant.